Nanotechnológiával szerkesztettek egy koleszterinszint-szabályozó gént

Amerikai kutatók nanotechnológiát és a CRISPR-Cas9 génszerkesztési módszert alkalmaztak az egér májsejtjeiben a koleszterinnel kapcsolatos gén kizárására - derült ki a Reuters által idézett tanulmányból. Ez új módszereket nyithat a magas koleszterinszinttel és a májbetegségekkel összefüggő gének korrekciójára.

"Megmutattuk, hogy létrehozhatunk nanorészecskéket, amelyek felhasználhatók egy felnőtt állat májának DNS-jének szerkesztésére" - mondta Daniel Anderson, a tanulmány vezetője, a Massachusettsi Műszaki Intézet munkatársa.

Az eredmények reményt adnak olyan gének szerkesztésére, mint például a koleszterint szabályozó PCSK9 gén, amely már a Regeneran Pharmaceuticals és az Amgen által gyártott két gyógyszer célpontja.

A tanulmány részeként a tudósok biztonságos és hatékony módszert próbáltak kifejleszteni a CRISPR-Cas9 génszerkesztési módszerhez szükséges összetevők szállítására - egyfajta molekuláris ollóval, amely szelektíven kivághatja a hibás géneket, és helyettesítheti őket új DNS-szakaszokkal.

A legtöbb csapat vírusokat használ az összetevők sejtekhez juttatásához. A módszer hatékonysága azonban korlátozott, mivel az immunrendszer antitesteket termelhet a vírusok ellen. A probléma megoldása érdekében a kutatók nanorészecskékbe fecskendezték az "anyagot", amelyeket egerekbe injektáltak, és utat találtak májsejtjeikbe. Így a PCSK9 gén a májsejtek több mint 80 százalékában eliminálódott.

---