Megelőzzük a májtranszplantációkat
A NASH (alkoholmentes steatohepatitis) terápiák csökkenthetik a zsír felhalmozódását a májban, ami évente akár 12 000 transzplantációt is megakadályozhat Európában.
A PPAR és az FXR agonisták az első fejlesztés alatt álló terápiák a NASH kezelésében, és várhatóan csökkentik a máj zsírfelhalmozódását, a gyulladást és a fibrózist. Ezek az új terápiák a betegség progressziójának megfordítását ígérik, ami a betegek prognózisának jelentős javulásához és a májátültetés szükségességének csökkenéséhez vezet.
Mi a lehetséges áttörés a NASH-ban szenvedő betegeknél?
A NASH vagy az alkoholmentes steatohepatitis a zsír felhalmozódása a májban, amely gyulladáshoz vezet. Évekig tartó gyulladás és fibrózis után a NASH a máj teljes cirrózisává fejlődik. Jelenleg nincs jelzett terápia a NASH kezelésére vagy megelőzésére. Két fejlesztés alatt álló új agonista új kezelési lehetőségeket kínálhat a NASH számára, amelyek megfordíthatják a betegség lefolyását és csökkentik a transzplantációkat.
- Peroxiszóma proliferátor-aktivált receptorok (PPAR): aktiválásukkor a PPAR alegységek elnyomják a zsíranyagcserét, csökkentik a lipidtermelést és elnyomják a gyulladást.
- Farnezoid X receptorok (FXR): aktiválásukkor az FXR-ek elnyomják a szénhidrát- és lipid-anyagcserét, és aktiválják a máj növekedését és regenerálódását a májkárosodás után.
Hogyan segít ez a betegeknek?
A NASH-ban szenvedő betegek általában tünetmentesek, ami azt jelenti, hogy gyakran előrehaladott cirrhosis esetén sem tapasztalnak fájdalmat. Azoknak a betegeknek azonban, akik elérték a NASH utolsó szakaszát, rosszabb a prognózisuk (dekompenzált májbetegségben az egyéves túlélés kevesebb, mint 50%), és valószínűleg májtranszplantációra szorulnak. Ez a két új terápia megfordíthatja a betegség progresszióját azáltal, hogy csökkenti a végstádiumú NASH-hoz kapcsolódó kockázatokat, ami végső soron csökkenti a májtranszplantáció szükségességét.