Egy új gyógyszer segít a Duchenne-dystrophiában

Puls.bg | 2011. július 28. | 0

kísérleti gyógyszer

Egy új kísérleti gyógyszer kijavíthatja DNS rendellenességek bűnös izomsorvadás, áll a The Lancet online folyóiratban megjelent brit tanulmányban.

Duchenne izomdisztrófia (DMD) anyáról gyermekre, leggyakrabban fiúkra terjed. A betegség egy hiányzó génnek köszönhető, amely a fehérje dystrophint kódolja.

Dystrophin védőhártyát biztosít az izomrostok körül. E nélkül a fehérje nélkül izomrostok károsodnak és később meghalnak, ami megakadályozza a végtagok mozgását.


Szakaszain DNS-molekula, hívott exonok rangsorolja azt a gént, amely a dystrophin fehérjét kódolja. Ha ezek a területek hiányoznak vagy sérülnek, a gén nem tudja megfelelően kódolni a fehérjét.