24 Egészség
Prof. Ivaylo Tarnev
Klinikai vizsgálatokban vesznek részt, és az egyik be van nyújtva bejegyzés. Vége van a betegek fele felnőttek - mondja az Alexandrovska Kórház Idegbetegségek Klinikájának vezetője
Tarnev professzor az Örökletes Neurológiai és Metabolikus Betegségek Szakértői Központját vezeti. A neurogenetikára szakosodott Oxfordban és a neuromuszkuláris betegségekre Párizsban. A Bolgár Neuromuszkuláris Betegségek és Epilepszia Társaságának elnöke. Tagja az Egészségügyi Minisztérium ritka betegségek bizottságának.
роф. Tarnev, Bulgáriában bevezetett nusinersen, az egyetlen gyógyszer a gerinc izom atrófiájának (SMA) kezelésére?
- Január 31-én országszerte vezető szakértők frissítették és aláírták a nemzeti konszenzust a neuromuszkuláris betegségek diagnosztizálásával, kezelésével és nyomon követésével kapcsolatban. Azt is szabályozza, hogy a nusinersen-kezelést hogyan hajtják végre. Az erre felhatalmazott kórházakba egy bizottság elbocsátja. Elkészítik a betegprotokollokat, és továbbítják a Gyermekkezelő Pénztárhoz.
Ennek oka az, hogy a gyógyszert még nem regisztrálták a pozitív gyógyszerek listáján, hanem csak az Art. 266a. Az emberi orvoslás gyógyszereiről szóló törvény 2. cikke. Ez azt jelenti, hogy azt nem állami forrásokból fizetik, és a Gyermekalapon keresztüli finanszírozással biztosítják, ezért a betegeket erre irányítják.
- Az Egészségügyi Minisztérium megígérte, hogy február végén kezdi meg a gyógyszer beindítását. Megtörténik ez?
- Ez egy új kezelés, amely nem vonható be a meglévő klinikai utakba. Az első három kérelem 1 hónapon belül van. Emiatt klinikai eljárást dolgoztak ki a gyógyszer alkalmazásának minden fontos dolgának szabályozására. Készen áll, konzultált a két nemzeti tanácsadóval - az ideggyógyászat, Acad. Ivan Milanov, és a gyermekneurológia - Prof. Veneta Bozhinova. Megküldték jóváhagyásra a minisztériumhoz és az egészségbiztosítási pénztárhoz.
Külön-külön, jelenleg javítunk és felszerelünk egy kezelőszobát. Teljes támogatást kapunk az Alexandrovska Kórház igazgatójától, Dr. Kostadin Angelov professzortól. Néhány hét múlva készen állunk. Mennyi időbe telik a klinikai eljárás jóváhagyása, nem tudom megmondani.
- Korhatár vagy más korlátozás lesz-e az NHIF által nyújtott kezelésre vonatkozóan?
- Országos konszenzus előírja, hogy a gyógyszert 18 év alatti gyermekek számára írják fel a SMA 4 formájának három közül - I., II. És III. Ez a helyzet a legtöbb európai országban. Nagyon kevés olyan ország van, ahol csak az első és a második típusra nyújtanak kezelést, és az Egyesült Királyságban nem is alkalmazzák. Van egy betegünk, akinek a szülei ott élnek, és visszatértek ide kezelésre. Egyes országokban nincsenek korhatár-korlátozások. Ezek Németország, Ausztria, Románia és Lengyelország. Lengyelországban a katolikus egyház nagyon komolyan támogatta a kezelési programot.
- És 18 év feletti betegek? Lehetséges, hogy felvegyék őket?
- Az a tény, hogy a legtöbb országban csak a gyermekek számára nyújtják a kezelést, azon a tényen alapul, hogy a nusinersennel végzett összes klinikai vizsgálatot csak gyermekeknél végezték. Feltételezzük, hogy a gyógyszer hatással lehet felnőttekre. Egy német csapat megfigyelési adatokat szolgáltatott ilyen betegekről, de még nincs publikáció vagy klinikai tanulmány. Talán egy későbbi szakaszban ez lehetséges lesz.
Két további gyógyszer kapható, ha nem ez a következő évtől. Ez csökkenti a túl magas nusinersen árát. Másrészt a felnőtt betegek számára is alkalmasabbak, mert szájon át szedik őket.
A nusinersen-kezelés egyik kizárási kritériuma a súlyos kyphoscoliosis (a gerinc görbülete). Minél idősebb a beteg, annál valószínűbb, hogy kialakul, és egyes esetekben az ágyéki lyukasztás (injekció formájában), amelyen keresztül a gyógyszert beadják, nem hajtható végre, ezért az orális gyógyszerek jobban alkalmazhatók idős betegeknél.