Új módszer a genomiális betegségek kezelésére az RNS molekula megváltoztatásával Bulgarian Science and

A technika lehetővé teszi egy új gyógyszercsoport létrehozását a genetikai rendellenességek kezelésére.

molekula

Prof. Matthew Disney. Hitel: A Scripps Kutatóintézet

Miután ismert, hogy a genetikai szekvencia mely változásai vezetnek betegségekhez, a következő lépés annak meghatározása, hogy a génszerkesztő technológiák javíthatják-e vagy akár gyógyíthatják-e ezeket a kóros állapotokat. Az erőfeszítések az újonnan felfedezett módszerek fejlesztésére összpontosulnak a genomi szekvencia szerkesztésére, mint például a CRISPR-Cas9 rendszer.

Különleges ajánlat:

Prof. Matthew D. Disney, a floridai Scripps Research Institute campusának kutatója más megközelítést alakít ki a génmódosításra, azon anyagok működésén alapulva, amelyek képesek eltávolítani bizonyos genetikai szekvenciákat az RNS-molekulából. A módszer lehetővé teszi gyógyszerek új generációjának létrehozását tabletta formájában a genetikai betegségek kezelésére. Ezek a gyógyszerek képesek meghibásodással eltávolítani az RNS-molekulákat vagy fehérjéket, valamint szabályozni a test védekező mechanizmusait. A vizsgálati adatokat a Journal of the American Chemical Society folyóiratban tették közzé.

"A kutatás egy évtizedet vett igénybe, és rendkívül izgalmas látni, hogy a technológia az idő múlásával fejlődik" - mondta a Disney. "Tanulmányok kimutatták, hogy az RNS fontos molekula a különféle terápiák létrehozásában."

A sejtjeinkben lévő RNS-molekulák genetikai információkat tárolnak és szabályozzák a gén expresszióját a DNS-láncban. Az RNS-molekulák folyamatosan működnek. Miután ellátják funkciójukat, specifikus RNS enzimek - ribonukleázok - bontják le őket, amelyek "kémiai ollóként" működnek a vágáshoz.

"A fehérjeszintézissel kapcsolatos genetikai információk az emberi genom körülbelül 2% -ában találhatók. "A DNS-molekula legtöbb génje (70-80%) RNS-szekvenciává alakul, amelyek potenciális célpontot jelentenek a terápiák kifejlesztésében" - mondja Disney. "Eddig úgy gondoltuk, hogy az RNS-molekuláknak nincs kis terápiás lehetőségük kis méretük és relatív instabilitásuk miatt."