Új kezelés az izomdisztrófia ellen
Puls.bg | 2012. október 8. | 9.
Úgy tűnik, hogy kísérletileg egy új gyógyszer javul izomfunkció az izomdisztrófiában szenvedő fiúknál az egyéves kezelés után hat perc alatt megtehető távolság megtétele az előző időszakhoz képest.
Lee Swain, a Pennsylvaniai Egyetem fiziológusa szerint ezek az eredmények "rendkívül ígéretesek", mert eddig nem volt lehetséges javítani az izom működését.
Az izomdisztrófia leggyakoribb formája - Duchenne-betegség, 13 000 fiút érint az Egyesült Államokban. Az új gyógyszer, az eteplirsen, e genetikai mutációval rendelkező fiúk 13% -ának szól. Kezelés nélkül az izmok gyengülnek, és a betegek ágyhoz vagy kerekesszékhez szorulnak. A betegség várható élettartama általában 30 év.
Ha sikerrel jár, az eteplirsen hatalmas sikert fog elérni az izomdisztrófia elleni küzdelemben, és reményt jelent több ezer beteg és orvosuk számára. Az eredmények a Sarepta therapeutics, a gyógyszert kifejlesztő biotechnológiai vállalat számára is nagyon biztatóak. A klinikai vizsgálat adatainak júliusi nyilvánosságra hozatala óta a vállalat részvényei a négyszeresére ugrottak. A tanulmány eredményei azt mutatják, hogy az eteplirsen növeli a legfontosabb izomfehérje mennyiségét - dystrophin. Az augusztusban közzétett további eredmények azt mutatták, hogy a legnagyobb dózist kapó betegek 69 méterrel többet járhattak, mint azok, akik hat perc alatt placebót szedtek. Ezek a betegek 21 méterrel többet tudnak járni, mint a kezelés megkezdése előtt. A kiinduláskor placebót szedő betegek a vizsgálat 24. hetében eteplirsenre váltottak. Klinikai javulást is mutatnak - a 36. héten átlagosan 10 méterrel javulnak eredményeik.