Mi az a Cystadane?
A Cystadane egy orális por, amely a betain-anhidrid hatóanyagot tartalmazza.
A cystadane-t a homocystinuria kezelésére használják. Egyéb kezelések, például B6-vitamin (piridoxin), B12-vitamin (kobalamin), folát és speciális étrend mellett alkalmazzák.
A homocisztinuria örökletes (genetikai) betegség, amelyben az aminosav
a metionint a test nem bontja le teljesen. A metionin természetesen bejut az élelmiszer-fehérjékbe, és általában homociszteinné, majd ciszteinné bomlik. A homocisztinuriában szenvedő betegek nem tudják átalakítani a homociszteint ciszteinné, ezért a homocisztein felhalmozódik a vérben és a vizeletben. A homocisztinuria tünetei közé tartozik a trombózis (vérrögképződés az erekben), a csontgyengeség, a csontváz rendellenességei, a szemlencse ektópiája (olyan rendellenesség, amelyben a szemlencse rossz helyzetben van) és a mentális retardáció. A betegség súlyos és magas mortalitással jár. A cystadane-t mind a három ismert homocisztinuriában szenvedő betegeknél alkalmazzák, amelyeket a metionin lebontásához szükséges anyagok hiánya okoz (cisztationin-béta-szintetáz [CBS] vagy „5,10-metilén-tetrahidrofolát-reduktáz” [MTHFR]), vagy a „kobalamin-kofaktor-anyagcsere” hibáiból (cbl).
Mivel a homocisztinuriában szenvedő betegek száma alacsony volt, a betegséget "ritkának" tekintették, és 2001. július 9-én a Cystadane-t "ritka betegségek gyógyszereinek" nevezték.
Vényköteles gyógyszer.
A cystadane-kezelést olyan orvosnak kell ellenőriznie, aki rendelkezik tapasztalattal a homocisztinuriában szenvedő betegek kezelésében.
A Cystadane szokásos adagja 10 évesnél idősebb betegeknél napi 6 g, két egyenlő adagra osztva. A 10 évesnél fiatalabb gyermekek 100 mg-ot vegyenek be testtömeg-kilogrammonként
a napi súly két egyenlő adagra osztva. A gyermekek adagja beállítható
a kezelésre adott válaszuk függvényében (a vér homociszteinszintjének mérésével szabályozható), de a Cystadane-t naponta kétszer gyakrabban vagy adagokban kell bevenni
testtömeg-kilogrammonként több mint 150 mg nem javítja annak hatását. A kezelés célja, hogy a vér homociszteinszintje 15 mikromol alatt vagy a lehető legkisebb legyen. Ez általában egy hónapon belül elérhető.
A Cystadane három mérőkanállal van ellátva 100 mg, 150 mg és 1 g por mérésére. A port vízzel, lével, tejjel, tejporral vagy étellel kell összekeverni, amíg teljesen fel nem oldódik, és a keverés után azonnal lenyelni kell.
A betain a cukorrépából nyert természetes anyag. Homocystinuria esetén a betain csökkenti a vér homocisztein szintjét, megkönnyítve a behatolást
a metilációnak nevezett test, amelyben a homocisztein visszaalakul metioninná. Ez segít javítani a betegség tüneteit.