A legdrágább génterápia - eljárásonként 2 millió

legdrágább

A gerinc izom atrófiájának előkészítését az Egyesült Államokban jóváhagyták. A Solgensma gyógyszerről szól, amelyet a Norvatis konszern gyártott. A gerinc izom atrófiája az az egyik leggyakoribb örökletes betegség, hatékony terápia, amelyre eddig nincs kezelés.

2 millió dollár csak egy eljárásért

A Solgensma vezetésre készült génterápia 2 éves kor alatti gyermekeknél, akiknél már diagnosztizálták az SMA-t.

A gyógyszer olyan esetekben is alkalmazható, amikor a betegség tünetei még nem kezdtek megjelenni. Lehetséges, hogy a drogok használata új normává válhat az új genetikai betegségek kezelésében.

A gyógyszer széles körű használatának legkomolyabb akadálya a magas költség. Ma egy eljárás költsége körülbelül 2,1 millió dollár, ezzel a Solgensmoy a legdrágább génterápia.

A gyógyszergyártók képviselői megjegyzik, hogy ezek a költségek jóval alacsonyabbak lehetnek, mint a tartós kezelés költségei és az e betegségekben szenvedő gyermekek gondozása.