A jövőben a génterápia eredményei közel vannak

Puls.bg | 2018. november 16. | 0

jövőben

A génterápia olyan kísérleti technika, amely géneket használ a betegségek kezelésére vagy megelőzésére. A jövőben ez a technika valószínűleg lehetővé teszi az orvosok számára a rendellenességek kezelését azáltal, hogy gyógyszerek vagy műtétek helyett gént helyeznek a beteg sejtjeibe. A 2017-es eredmények alapján ítélve azonban a jövő szorosabb lehet, mint feltételeznénk.

Márciusban a tudományos közösség bejelentette, hogy egy francia tinédzser meggyógyult a sarlósejtes betegségből, miután a Bluebird Bio által kifejlesztett kísérleti génterápiát kapott. Egyetlen genetikai mutáció okozta betegség öröklődik a szülőktől, és emberek millióit érinti szerte a világon. A tudósok kivonják az őssejteket a fiú csontvelőjéből, genetikailag módosítják és visszahozzák a testbe, amint normális vérsejteket termel.

Tavaly az FDA (US Food and Drug Administration) két innovatív kezelést hagyott jóvá, a Kymriah-t (a csontvelő rákját kezeli) és a Yescartát (a lymphoma kezelését), amelyek a páciens immunsejtjeit használják a ritka rákos megbetegedések leküzdésére. A CAR-T terápiának nevezett "élő gyógyszereket" a szenvedő T-sejtjei készítik, amelyeket genetikailag úgy fejlesztettek ki, hogy üldözzék és elpusztítsák a rákos sejteket. A módosított sejteket ezután visszavezetik a beteg testébe.