Alacsony dózisú atorvasztatin hatékony és biztonságos gyermekeknél

Dr. L. Chipilski

atorvasztatin

A családi hiperkoleszterinémia (FH) a leggyakoribb genetikai betegség Európában és az Egyesült Államokban. Az LDL-receptorokért felelős gén mutációja okozza, és a 19. kromoszómán található, és két típusra oszlik:

  1. heterozigóta (az egyik LDL receptor gén mutációja) és
  2. homozigóta (mindkét LDL receptor gén mutációja).

A heterozigóta forma 500 emberből 1 esetben fordul elő, a homozigóta? 1 000 000-ből 1. Bulgáriában a gyakoriság ugyanaz, mivel Haskovo és Kardzhali endemikus területek. Ebben a mutációban az LDL receptorok általi felvétele megszakad, és hosszabb ideig marad a véráramban? heterozigóta FH esetén 2,5 és 4,5 nap között, homozigóta FH esetén pedig lényegesen hosszabb ideig. Jellemzően a szérum koleszterin értéke 9,0-14,0 mmol/l heterozigóta FH-ban és 15 mmol/l - 30 mmol/l homozigóta FH-ban.

Az FH jelei összefüggenek a koleszterin kristályok lerakódásával a könyök, a szemhéjak és mások kötőszövetében. Korábban jelentkeznek a homozigóta FH-ban, mint a heterozigóta FH-ban, és nagyon gyakran gyermekkorban. A PF-ben szenvedőknél fokozott a korai kialakulású szív- és érrendszeri betegségek kockázata, és miokardiális infarktus esetét még kétéves, homozigóta PF-ben szenvedő gyermeknél is leírták. Ezért ezeknél az embereknél különösen fontos a lipidcsökkentő terápia alkalmazása.

Noha a gyermekek szív- és érrendszeri betegségeinek abszolút kockázata alacsony, a gyermekkori megnövekedett koleszterinszint későbbi életkorban növelheti a morbiditást. Kimutatták, hogy az atherosclerosis klinikai progressziója és megnyilvánulásai kifejezetten hangsúlyosabbak a PH-ban szenvedőknél. Ehhez klinikai vizsgálatra volt szükség az atorvastatin hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére gyermekeknél.

A cél A vizsgálat ezeket a paramétereket értékelte FH-ban szenvedő vagy magas hiperkoleszterinémiában szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél. Multicentrikus, randomizált, kettős-vak volt, amelyet nyitott periódus és egyéves követés követett. 187 fiú és lány (posztmenarchia), 10-17 éves kor között, heterozigóta FH, LDL-C 4,1-4,9 mmol/l, TG 4,5 mmol/l, családi kórtörténetében kardiovaszkuláris betegség vagy kardiovaszkuláris kockázati szint volt.